BỆNH NHÂN SUY TỦY NẶNG ĐƯỢC CỨU SỐNG NHỜ PHƯƠNG PHÁP GHÉP TẾ BÀO GỐC Đầu TIÊN TẠI TP.HCM

Ngày 28.1, TS-BS Ngô Ngọc Quang Minh, Giám đốc Bệnh viện Nhi đồng 1 (TP.HCM), cho biết lần đầu tiên bệnh viện đã thực hiện thành công ca dị ghép tế bào gốc tạo máu cho một bệnh nhi người H’Mông mắc suy tủy vô căn nặng. Ca ghép này có sự phối hợp chặt chẽ với Bệnh viện Truyền máu huyết học, mở ra hy vọng mới cho các bệnh nhân mắc các bệnh lý huyết học hiểm nghèo.

Phương pháp lấy tế bào gốc được thực hiện từ tủy xương hoặc máu ngoại vi của người hiến phù hợp với tiêu chuẩn HLA – kháng nguyên bạch cầu người, giúp hệ miễn dịch của cơ thể nhận diện và phân biệt tế bào thân thể với các tác nhân ngoại lai, từ đó tăng khả năng thành công của quá trình ghép.

THẤT BẠI NHIỀU LẦN VÌ ĐIỀU TRỊ KHÔNG ĐẠT HIỆU QUẢ

Vào tháng 5.2025, em C.S.T, 8 tuổi, ở Đắk Lắk, nhập viện trong tình trạng xuất huyết nhiều nơi, thiếu máu nặng, sốt nhiễm trùng và suy dinh dưỡng. Kết quả xét nghiệm cho thấy bé giảm nặng 3 dòng tế bào máu, tủy đồ và sinh thiết tủy xác định suy tủy nặng.

Sau khi loại trừ các nguyên nhân suy tủy mắc phải và bẩm sinh, bác sĩ chẩn đoán bé mắc bệnh lý suy tủy vô căn mức độ nặng. Em đã điều trị theo phác đồ sử dụng ba loại thuốc nhưng không thành công, buộc phải chuyển sang phương pháp ghép tế bào gốc để duy trì sự sống. Theo TS-BS Quang Minh, nếu không được điều trị phù hợp, khả năng tử vong của bệnh nhi có thể lên đến 80%. Trong trường hợp dưới 40 tuổi, nếu thực hiện ghép sớm, tỷ lệ thành công sau 5 năm có thể đạt đến 90%, do đó đây là phương pháp ưu tiên hàng đầu.

Tuy nhiên, thời điểm đó, việc tìm kiếm người phù hợp để ghép gặp nhiều khó khăn. Bố mẹ của bé đã chọn phương án điều trị thứ hai là dùng thuốc ức chế miễn dịch gồm Antithymoglobulin, Cyclosporin A và Elopag. Dù đã điều trị 6 tháng, bệnh nhi vẫn đáp ứng kém, cần truyền máu định kỳ và vẫn mắc các nhiễm trùng do hệ miễn dịch còn yếu.

Khi đó, bác sĩ xác định lại bệnh nhi mắc suy tủy vô căn nặng, không đáp ứng điều trị bằng thuốc ức chế miễn dịch, lệ thuộc truyền máu liên tục. Lúc này, dị ghép tế bào gốc trở thành phương án duy nhất để cứu sống em.

NGUỒN SỐNG ĐƠN GIẢN NHỜ ANH TRAI 10 TUỔI HIẾN TẾ BÀO GỐC

Toàn bộ quá trình chuẩn bị bắt đầu khi đội kỹ thuật của Khoa Sốt xuất huyết – huyết học, Bệnh viện Nhi đồng 1, nhanh chóng tiến hành kiểm tra và tìm kiếm người phù hợp trong gia đình của bệnh nhi. May mắn, anh trai 10 tuổi của bệnh nhi có kết quả HLA phù hợp hoàn toàn 10/10, trở thành người hiến phù hợp duy nhất để thực hiện ca ghép máu.

Bệnh nhi đã tiến hành các xét nghiệm kiểm tra khả năng nhiễm trùng, vi rút, chức năng hô hấp, tim mạch và chụp MRI để đánh giá mức độ lắng đọng sắt. Sau đó, bệnh viện phối hợp với Bệnh viện Truyền máu huyết học để lấy tế bào gốc từ anh trai và lưu trữ chuẩn bị cho quy trình ghép.

Dựa trên kế hoạch điều trị, bệnh nhi đã được hóa trị diệt tủy liều cao, chuẩn bị cho ca ghép. Ngày 16.12.2025, túi tế bào gốc từ anh trai đã được vận chuyển an toàn về bệnh viện để thực hiện ca ghép. Quá trình này có sự giám sát chặt chẽ của các y bác sĩ tại khoa Ghép tế bào gốc.

Kết quả sau ghép, bé không còn cần truyền hồng cầu hay tiểu cầu sau 14 và 24 ngày tương ứng. Sau 31 ngày, bé đã mọc ghép thành công. Mặc dù gặp một số biến chứng như tổn thương thận, loét miệng, tiểu máu vi thể và hội chứng mảnh ghép chống ký chủ cấp mức nhẹ, nhờ chăm sóc tích cực và điều trị kịp thời, các vấn đề đều được kiểm soát ổn định.

Dự kiến, bé sẽ ra viện vào ngày 30.1 và tiếp tục theo dõi, điều trị bằng thuốc ức chế miễn dịch để phòng thải ghép và phòng ngừa các biến chứng.

Chương trình ghép tế bào gốc này đều nhận được sự hỗ trợ tài chính từ các nhà hảo tâm, nhờ đó giảm bớt gánh nặng chi phí cho gia đình bệnh nhi.

SÓNG GƯƠNG TÍCH CỰC VÀ KHÁT VỌNG MỞ RA TRONG CHẨN ĐOÁN VÀ ĐIỀU TRỊ

Theo TS-BS Ngô Ngọc Quang Minh, trung bình mỗi năm, Bệnh viện Nhi đồng 1 chẩn đoán khoảng 50 trẻ mắc suy tủy vô căn, trong đó hơn một nửa là thể nặng hoặc rất nặng cần điều trị đặc hiệu. Bên cạnh đó, số ca mắc các bệnh lý cần ghép tế bào gốc ngày càng tăng trong các lĩnh vực huyết học, miễn dịch, chuyển hóa, di truyền.

Vì vậy, việc xây dựng và hoàn thiện đơn vị Ghép tế bào gốc tạo máu của bệnh viện từ tháng 12.2025 đã mở ra cơ hội sống mới cho hàng loạt bệnh nhi mắc bệnh hiểm nghèo. Giám đốc bệnh viện nhấn mạnh: thành công từ ca ghép đầu tiên không chỉ là bước tiến vượt bội trong y học địa phương, mà còn mở ra hy vọng cứu chữa cho nhiều bệnh nhân nhỏ tuổi còn đang chờ đợi cơ hội sống.