BỆNH NHÂN NHỎ TUỔI Được CỨU SỐNG NHỜ PHƯƠNG PHÁP ĐẶC BIỆT GHÉP TẾ BÀO GỐC

Ngày 28.1, TS-BS Ngô Ngọc Quang Minh, Giám đốc Bệnh viện Nhi đồng 1 TP.HCM, đã công bố thành tựu đặc biệt tại bệnh viện: lần đầu tiên, các bác sĩ đã thực hiện thành công ca dị ghép tế bào gốc tạo máu cho một bệnh nhi người H’Mông mắc suy tủy vô căn nặng. Ca ghép này được tiến hành với sự hỗ trợ từ Bệnh viện Truyền máu huyết học, mở ra hy vọng mới cho những trẻ mắc các bệnh hiểm nghèo tương tự.

Chia sẻ về phương pháp này, TS-BS Quang Minh giải thích rằng tế bào gốc được lấy từ tủy xương hoặc máu ngoại vi của người hiến phù hợp với hệ HLA, giúp hệ miễn dịch dễ dàng chấp nhận và kích hoạt quá trình tạo máu mới cho bệnh nhân.

Thất bại của các phương pháp điều trị truyền thống

Trước đó, trong tháng 5.2025, bệnh nhi C.S.T, 8 tuổi, ở Đắk Lắk, khi nhập viện tại Bệnh viện Nhi đồng 1 vì xuất huyết nhiều nơi, thiếu máu nặng, sốt nhiễm trùng, suy dinh dưỡng. Các xét nghiệm cho thấy bệnh nhi có giảm 3 dòng tế bào máu rõ rệt và chẩn đoán cuối cùng là suy tủy nặng, không phải mắc các nguyên nhân mắc phải hay bẩm sinh.

Dù đã điều trị theo phác đồ gồm 3 loại thuốc ức chế miễn dịch, hiệu quả không rõ rệt, bệnh nhi vẫn cần truyền máu và điều trị nhiễm trùng định kỳ. TS-BS Quang Minh cho biết, mức độ suy tủy nặng này có tỷ lệ tử vong lên tới 80% nếu không được điều trị đúng, trong khi phương pháp dị ghép tế bào gốc khi thực hiện đúng đối tượng dưới 40 tuổi tỷ lệ thành công lên tới 90% sau 5 năm.

Tuy nhiên, giai đoạn này, việc tìm người cho phù hợp lại gặp nhiều khó khăn. Bố mẹ của bệnh nhi đã quyết định chọn phương án thứ hai là dùng thuốc ức chế miễn dịch gồm antithymoglobulin, cyclosporin A và elopag. Sau 6 tháng điều trị, kết quả cho thấy bệnh nhi vẫn kém phản ứng, cần truyền máu định kỳ, vẫn mắc nhiễm trùng do tủy còn thấp.

Lúc này, các bác sĩ xác định bệnh nhi vẫn mắc suy tủy vô căn nặng, không đáp ứng tốt với thuốc ức chế miễn dịch, lệ thuộc lớn vào truyền máu. Phương pháp duy nhất mang lại khả năng cứu sống cho bé lúc này chính là ghép tế bào gốc tạo máu.

LỰA CHỌN TÌNH THẾ KHÓ KHĂN, ANH TRAI 10 TUỔI HIẾN TẾ BÀO GỐC

Các bước chuẩn bị cho ca ghép bắt đầu ngay sau khi đơn vị ghép tế bào gốc của Bệnh viện Nhi đồng 1 phối hợp với Bệnh viện Truyền máu huyết học khảo sát và tìm người hiến phù hợp trong gia đình bệnh nhi. May mắn, anh trai 10 tuổi của bé có kết quả HLA phù hợp hoàn toàn 10/10, tạo cơ hội vàng để thực hiện phương pháp điều trị đặc biệt này.

Các xét nghiệm đánh giá tình trạng nhiễm trùng, vi rút, chức năng hô hấp, tim mạch, cộng hưởng từ để xác định mức độ lắng đọng sắt của bệnh nhi đều cho kết quả đạt yêu cầu. Sau khi hội chẩn chuyên môn, các chuyên gia quyết định thu thập tế bào gốc từ anh trai và lưu trữ để chuẩn bị ghép.

Các bước chuẩn bị hoàn tất, bệnh nhi được tiến hành hóa trị liều cao để diệt tủy cũ, sẵn sàng đón nhận nguồn tế bào gốc mới. Ngày 16.12.2025, túi tế bào gốc từ anh trai đã được vận chuyển an toàn về bệnh viện để thực hiện ca ghép.

Ca ghép diễn ra thành công với sự giám sát chặt chẽ của các bác sĩ và điều dưỡng, giúp bệnh nhi không cần truyền tiểu cầu quá 14 ngày sau đó, cũng như không cần truyền hồng cầu từ sau ngày thứ 24. Đến ngày 31 sau ghép, bé bắt đầu mọc lại mảnh ghép, chứng minh phương pháp này hiệu quả rõ rệt.

Những biến chứng đầu tiên sau ghép như tổn thương thận, loét miệng, tiểu máu vi thể, hội chứng mảnh ghép chống ký chủ cấp mức độ nhẹ đều được kiểm soát kịp thời nhờ vào điều trị nội khoa tích cực, bổ sung dinh dưỡng, chăm sóc tinh thần và dùng kháng sinh phù hợp. Em bé đang trong quá trình hồi phục, dự kiến xuất viện vào ngày 30.1 và tiếp tục theo dõi, điều trị để đảm bảo sự thành công lâu dài.

Tiềm năng và cơ hội cứu các bệnh nhi khác

Giám đốc Bệnh viện Nhi đồng 1 nhấn mạnh, mỗi năm bệnh viện chẩn đoán khoảng 50 trẻ mắc suy tủy vô căn, trong đó hơn nữa số gặp thể nặng và rất nặng cần điều trị đặc hiệu. Số trẻ mắc các bệnh lý huyết học, miễn dịch, chuyển hóa và di truyền cũng đang tăng lên.

Từ cuối năm 2025, bệnh viện đã xây dựng và chính thức hoạt động đơn vị ghép tế bào gốc tạo máu, mở ra cơ hội cứu sống cho nhiều bệnh nhi mắc bệnh hiểm nghèo. TS-BS Ngô Ngọc Quang Minh bày tỏ hy vọng rằng thành công của ca ghép đầu tiên này sẽ mở ra nhiều cơ hội điều trị hiệu quả, góp phần nâng cao tỷ lệ sống sót và chất lượng cuộc sống cho các bệnh nhân nhỏ tuổi.