BỆNH NHI ĐẦU TIÊN TẠI TP.HCM ĐƯỢC CỨU SỐNG NHỜ GHÉP TẾ BÀO GỐC TỪ ANH TRAI

Ngày 28.1, TS-BS Ngô Ngọc Quang Minh, Giám đốc Bệnh viện Nhi đồng 1 TP.HCM, xác nhận đã thực hiện thành công ca dị ghép tế bào gốc tạo máu đầu tiên tại bệnh viện. Bệnh nhi là em bé người H’Mông mắc suy tủy vô căn nặng, được bảo hiểm từ chính gia đình và có sự hỗ trợ kỹ thuật của Bệnh viện Truyền máu huyết học.

Phương pháp này lấy tế bào gốc từ tủy xương hoặc máu ngoại vi của người cho, phù hợp với HLA – là các kháng nguyên bạch cầu giúp hệ miễn dịch phân biệt tế bào cơ thể với các tác nhân ngoại lai. Tế bào gốc sẽ được cấy vào người bệnh nhằm thiết lập lại hệ tạo máu mới, giúp điều trị các chứng suy tủy nặng mà các phương pháp thông thường không hiệu quả.

Ca ghép được thực hiện trong bối cảnh bệnh nhi đã thất bại khi điều trị bằng ba loại thuốc ức chế miễn dịch theo phác đồ tiêu chuẩn, khiến tình trạng nhiễm trùng, xuất huyết và thiếu máu ngày càng nặng. Theo TS-BS Quang Minh, tỉ lệ tử vong nếu không có điều trị đặc hiệu có thể lên đến 80%, trong khi phương pháp ghép tế bào gốc đem lại tỷ lệ thành công tới 90% sau 5 năm nếu được thực hiện sớm hơn 40 tuổi.

Gia đình bệnh nhi đã gặp nhiều khó khăn trong việc lựa chọn phương pháp điều trị tối ưu. Ban đầu, cha mẹ chọn phương án ức chế miễn dịch với ba loại thuốc gồm Antithymoglobulin, Cyclosporin A và Elopag. Tuy nhiên, sau 6 tháng, kết quả điều trị rất kém, bệnh nhi vẫn cần truyền máu định kỳ và vẫn mắc các nhiễm trùng, không đáp ứng hiệu quả.

Trong hoàn cảnh đó, việc tìm kiếm một phương pháp điều trị triệt để trở nên cấp thiết. Dị ghép tế bào gốc tạo máu chính là lựa chọn cuối cùng, mang lại cơ hội sống sót cho em bé.

May mắn, trong gia đình bệnh nhi có anh trai 10 tuổi, người đã hiến tế bào gốc hoàn toàn phù hợp 10/10 với em. Ngay sau đó, các quy trình xét nghiệm và chuẩn bị được tiến hành nhanh chóng. Bệnh nhi đã trải qua quá trình kiểm tra toàn diện về sức khỏe, chức năng hô hấp, tim mạch, xét nghiệm nhiễm trùng và chụp MRI để đảm bảo đủ điều kiện ghép. Đồng thời, đơn vị ghép tế bào gốc của Bệnh viện Nhi đồng 1 đã phối hợp chặt chẽ với Bệnh viện Truyền máu huyết học để thu thập, bảo quản và chuẩn bị túi tế bào gốc từ anh trai.

Ngày 16.12.2025, tế bào gốc từ anh trai đã được vận chuyển an toàn về bệnh viện để tiến hành ghép cho em bé. Quá trình này được giám sát chặt chẽ bởi các bác sĩ, điều dưỡng của các đơn vị chuyên trách. Sau ghép 14 ngày, bệnh nhi không còn cần truyền tiểu cầu, và sau 24 ngày, không cần truyền hồng cầu nữa. Chỉ 31 ngày sau đó, các tế bào ghép bắt đầu mọc và tạo thành mảnh ghép thành công.

Trong quá trình hậu ghép, bệnh nhi gặp phải một số biến chứng do hóa trị diệt tủy và giảm miễn dịch, bao gồm tổn thương thận, loét miệng, tiểu máu vi thể và hội chứng mảnh ghép chống ký chủ cấp mức độ nhẹ. Các y bác sĩ đã tích cực điều trị nội khoa bằng kháng sinh, truyền dịch, tăng cường miễn dịch, bổ sung dinh dưỡng và giúp em vượt qua các biến chứng. Đặc biệt, tinh thần của bệnh nhi cũng được chăm sóc kỹ lưỡng, dù em phải cách ly trong khu ghép suốt thời gian dài.

Dự kiến, bệnh nhi sẽ xuất viện vào ngày 30.1 và tiếp tục theo dõi, điều trị bằng thuốc ức chế miễn dịch để chống thải ghép cũng như kiểm soát các biến chứng sau đó. Chi phí cho ca ghép này đã nhận được sự hỗ trợ từ các nhà hảo tâm thông qua hoạt động của Phòng Công tác xã hội của bệnh viện.

TS-BS Ngô Ngọc Quang Minh cho biết, mỗi năm bệnh viện phát hiện khoảng 50 trẻ bị suy tủy vô căn, trong đó hơn một nửa là các thể nặng và rất nặng cần điều trị đặc hiệu. Ngoài ra, số trẻ mắc các bệnh lý cần điều trị bằng dị ghép tế bào gốc ngày càng tăng, như các bệnh huyết học, miễn dịch, chuyển hóa, di truyền. Do đó, từ tháng 12.2025, Bệnh viện Nhi đồng 1 đã thành lập đơn vị chuyên về ghép tế bào gốc tạo máu, hy vọng mở ra nhiều cơ hội cứu sống các bệnh nhi mắc bệnh hiểm nghèo.

Giám đốc bệnh viện bày tỏ kỳ vọng rằng thành công của ca ghép tế bào gốc đầu tiên này sẽ thúc đẩy nhiều ca điều trị tương tự, mang lại cơ hội mới cho hàng trăm bệnh nhi đang ngày đêm mong chờ cuộc sống.